美國FDA已批准一種突破性基因療法，也是該國第一種直接注射至大腦中的療法，針對頭骨已經發育完全的兒童
心血管疾病是全球主要死因之一，尤其高血壓是造成疾病的主要危險因素，美國光在2022年就有超過70萬人
賓夕法尼亞大學的一項臨床試驗顯示，罹患罕見視力遺傳疾病的患者在接受基因療法後，視力改善了100倍。在
FDA批准首件基因療法CRISPR，對抗鐮刀型紅血球病。
