StackDose平台可進行藥物改良  有望提高肌肉萎縮罕病治療利用率

記者／竹二

水星生醫近日以專利StackDose新藥技術開發平台技術改良EGCG，用於治療「裘馨氏肌肉失養症」提高生物可利用率，向美國FDA送出申請孤兒藥資格計畫審查。

美國FDA明確定義孤兒藥

所謂的孤兒藥（Orphan drug），就是指罕見疾病用藥，是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格。為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，根據美國FDA的規定，每年發病病患人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病，就可申請孤兒藥資格認定。

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裘馨氏肌肉失養症是遺傳疾病

「裘馨氏肌肉失養症」（簡稱DMD）是一種遺傳疾病，肌肉萎縮症中較常見的一種，通常只發生在男性身上，全球每3500名男性新生兒中約有1名患有DMD，患者出生後發展大部分正常或是稍微遲緩些，但肌肉組織會隨著年紀增長而衰退，在3到5歲時，大部份患者走路經常跌倒、跑步時會搖晃，約在15到20歲之間會需要使用呼吸器幫助呼吸，甚至容易因肺部感染或心臟衰竭等合併症而死亡。

StackDose可進行藥物改良

水星生醫表示，DMD目前沒有治癒方法，常用的療法只能減少併發症發生比率及延長存活時間，另外也有有基因治療已通過美國FDA核准或進入臨床試驗階段。EGCG是綠茶萃取物的主要成分，具有顯著的抗氧化和抗發炎特性，他們以EGCG治療DMD針對氧化還原失衡的干預措施，並藉由StackDose新藥技術開發平台技術進行藥物改良，可有效提高EGCG生物可利用率的功效。

未來若是獲取FDA孤兒藥資格，將享有快速通關的審查資格，可加速新藥上市，提供罕見疾病的患者新的治療選擇，上市後也能享有7年的美國市場專賣獨占權等優惠條件。

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