讚譽「活體藥物」 CAR T細胞療法的無限潛力
編譯／高晟鈞
現代醫學中，癌症治療藥物的開發模式都是相同的──通過設計分子來治療癌症。然而，隨著免疫療法的興起，科學家首次利用患者自身的免疫系統來識別和攻擊癌細胞。
這種開創性醫學最好的例子之一便是CAR T細胞療法，利用從患者身上收集的T細胞，進行生物醫學工程，使其可以針對癌細胞進行破壞。最終，再將其重新注入患者體內。
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CAR T細胞療法為什麼被稱為「活體藥物」?
前文提到，CAR T源自我們體內的T細胞，而我們都知道，細胞是會分裂的。這意味著你可以用一個細胞，製造出一整隻的癌症殺手大軍。另外，CAR T細胞可以在一些患者體內存在超過10多年的時間；因此，稱其為「活體藥物」是再適合不過。
更重要的是，CAR T對血癌有著精確的選擇性，只會攻擊癌細胞，因此不會引起與化療相同的副作用。
CAR T主要可以有效治療那些疾病?
六月時，CAR T 細胞療法在治療白血病和淋巴瘤等血癌方面取得了巨大成功。目前，科學家正積極將CAR T推廣至其他例如紅斑性狼瘡、哮喘和其他慢性病。
理論上，只要你能識別出不良的細胞群體，並針對他們，那麼CAR T細胞就能發揮作用。因此，他們認為，CAR T也將在其他疾病領域取得巨大成功。
CAR T在治療非癌症疾病時，於其他疾病有何不同?
癌症是一種非常困難、突變迅速的疾病，具有我們所說的高疾病負擔。然而，在大多數其他疾病中，情況並非如此。患有自身免疫性疾病或心髒病的患者沒有大量患病細胞需要消除，因此理論上，您可能需要更少的 T 細胞。使用 CAR T 細胞療法治療實體瘤的挑戰之一是緻密的免疫抑制腫瘤微環境。
CAR T 療法的發明人Carl June表示：「說起來有悖常理，但CAR T在治療非癌症疾病時，可能相對容易。」
CAR T目前的瓶頸
目前的限制主要體現在兩個方面：一是科學知識，二是擴大生產。
CAR T細胞目前採用在20世紀90年代開發的工藝製造。這是一個學術過程，並不是為了擴大規模而設計的。它嚴重依賴訓練有素的科學家和技術人員，因此滿足治療需求的勞動力有限。製藥行業正致力於開發自動化儀器，可以從患者身體抽取血液，並自動生成CAR T細胞，無須人工干預。
此外，對於任何新的療法問世，您必須培訓醫生和護士如何有效地提供治療。通常需要大約十年的時間才能將這種水平的知識從主要癌症中心轉移到更多的農村地區。
在我們的CAR T細胞臨床試驗的早期，20-30%的患者必須去 ICU治療細胞因子釋放綜合徵，這是免疫系統反應過度時發生的副作用。現在，這種情況已經少了很多，因為臨床醫生已經學會如何治療它。
整體而言，CAR T的發展正處於正軌上，隨著時間推移，也許我們很快便能攻克癌症與其他不治之症。
資料來源:MedicalXpress
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