科學家發現致命心臟病可自發性逆轉　研發治療中風鼻滴劑

編譯／Elisa

澱粉樣變心臟病(cardiac amyloidosis)是由稱為類澱粉蛋白質的一種異常蛋白質，累積在心臟組織造成的，這會破壞心臟正常功能，阻礙心臟輸血能力。這種心臟疾病無法治癒，而且因為症狀和其他心臟病類似，所以難以診斷，大多數在被診斷出患病後四年內就喪命。但英國倫敦大學學院科學家發現，甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變(transthyretin amyloidosis)會自發性逆轉，有三位患者的症狀已經消失。

研究團隊透過血液、運動和多種顯影技術，包括心血管核磁共振等，確認患者康復狀況，發現類澱粉蛋白質不再累積，心臟結構與功能恢復到正常水準。這種變化與患者本身的免疫反應有關，產生出的標靶抗體會負責清除心臟裡的類澱粉蛋白，避免累積。科學家因此利用這些標靶抗體，結合CRISPR/Cas9這種新型基因剪輯療法，透過靜脈注射藥物，讓負責在肝臟中產生甲狀腺素運載蛋白的標靶基因失能，初期試驗也表明這項療法有望阻止疾病惡化。

另一種嚴重的心血管疾病－中風，在症狀出現後初期是治療黃金時機，現在瑞典、德國和捷克科學家也以C3a補體為基礎，研發出一款用在鼻子的新型滴劑，有望大幅促進中風患者治療過程。研究顯示C3a補體有助神經發育與快速恢復，在急性期階段達到抑制作用，在後期則有促進作用。研究人員在老鼠中風後七天開始給藥，透過核磁共振顯示能看到C3a補體增加老鼠大腦神經細胞產生新連接，協助恢復運動功能，不過科學家也發現時間是治療關鍵，若太早給藥，反而增加大腦中炎症細胞數量。

資料來源：Interesting Engineering 1、2

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