「基因剪刀」CRISPR可移除多餘染色體 為唐寶寶帶來新希望

編譯／高晟鈞

科學家現在已經成功利用基因編輯技術CRISPR-Cas9，在細胞層面上移除唐氏症患者中的多餘染色體，恢復了正常的基因表現，展現了攻克唐氏症疾病的希望。

唐氏症是什麼？

染色體是人類遺傳的基本體單位。正常人的細胞中有23對染色體，一半來自父親，另一半則來自母親。，而唐氏症（Down syndrome）是一種由於第21染色體異常（額外多出一條）引起的遺傳性疾病。唐氏症通常表現為智力障礙、發展遲緩、肌肉張力低下、先天性心臟病及特徵性外貌，包括扁平的面容、斜眼和短頸，自然發生率約為千分之一。

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儘管唐氏症在早期檢測中非常容易，可惜的是，至今仍未有治療該疾病的方法。

基因神剪CRISPR

相信許多人都聽過CRISPR技術，那麼它到底是什麼呢？CRISPR-Cas 9是一種基因編輯技術，你可以將它理解成一把基因剪刀。在進入細胞核後，它會找尋與之配對的DNA序列，將它剪開並移除或植入我們想要的序列，藉此改變後續的生化反應。

CRISPR被認為是影響近代最重要的其中一項分生技術，具有攻克各種遺傳性、慢性疾病，甚至是癌症的巨大潛力。在本次研究中，研究團隊使用CRISPR-Cas 9基因編輯技術，成功去除了唐氏症患者細胞（多能幹細胞和皮膚纖維母細胞）中多多餘的染色體。該技術能夠辨識並精確定位重複的染色體，確保移除後，每個細胞均保留來自父母的一對染色體，而非相同的一對染色體。

此外，透過抑制細胞的天然DNA修復機制，研究人員提高了去除多餘染色體的效率。他們的研究結果表明，這個過程恢復了編輯細胞的正常基因表現和細胞功能。

這項技術目前仍停留在細胞層面，還無法應用於人體。但研究人員堅信，類似的方法將成為最終攻克唐氏症解答。

資料來源:ScitechDaily

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