新型癌症基因療法「超音波CRISPR」 癌症小鼠存活率達100%

編譯／高晟鈞

南加州大學的科學家們開發了一種新型癌症基因療法，能夠利用超音波控制基因編輯（CRISPR）的開關，精準清除小鼠體內的癌症細胞。接受超音波CRISPR療法的小鼠，存活率達到驚人的100%。

CRISPR技術的瓶頸

CRISPR基因編輯技術於2012年橫空出世，從此人類有了一把精準、便宜的DNA剪刀，能夠修改基因藉此根治基因突變所引起的疾病。DNA是生命藍圖，指揮細胞生產控制生化反應的蛋白質，藉此維持人體的生長與恆定。當DNA發生突變時，細胞工廠的運作會失控，進而造成像白血病等重大遺傳疾病。

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CRISPR從源頭下手，能夠找到錯誤的DNA片段，用剪刀切開、剃除，或是替換上正確的DNA片段。然而，強如CRISPR也面臨著許多瓶頸，其一是只能治療拿出體外的免疫細胞，其二便是難以掌握在身體作用的位置，最後則是作用的時間長短、時機難以控制。

超強神剪─超音波CRISPR

對此，研究團隊開發的超音波CRISPR，可以將基改整合後的病毒載體透過靜脈注射給患者，並利用聚焦超音波脈衝來定向到身體所需的部位，精準激活患部的細胞。秘密在於，細胞被設計成對熱產生反應，而超音波便是熱量來源。不只如此，CRISPR後的分子過了一定時間便會自行關閉，而研究人員能隨時對它進行激活與沉默。

該系統定位於染色體末端重複的DNA序列（端粒），能殺死癌細胞，並誘導免疫反應，聚集其他細胞來幫忙消滅腫瘤。配合另外一種稱為CAR-T的細胞療法，透過抽取患者本身的免疫細胞，分離出T細胞並進行強化、改造與擴增，隨後注入回病人當中，瞄準腫瘤細胞上的CD19標靶點位，藉此標記並消滅腫瘤細胞。

動物實驗證明，皮下患有腫瘤的小鼠在經過超音波CRISPR／CAR T細胞療法的小鼠，存活率高達100%，且癌細胞完全清除。相較之下，僅接受CAR T細胞療法的小鼠，存活率僅為40%。

雖然結果驚人，但目前治療技術仍處於早期階段，且不能保證能真實重現於人類身上。但倘若技術大成，或許人類真正攻克癌症的日子即將來臨。

資料來源:NewAtlas

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