DMD患者新曙光!美FDA批准非類固醇藥物 可增加肌肉再生

記者／劉閔

美國食品藥物管理局（FDA）日前正式批准製藥公司 Italfarmaco 開發、治療 6 歲以上裘馨氏肌肉失養症（DMD）的口服組蛋白乙醯酶抑制劑（HDAC inhibitor）Duvyzat（givinostat），這也是第一款可治療攜帶任何 DMD 基因變異患者的「非類固醇藥物」。

Duvyzat 與其他已獲得美國 FDA 批准或正在開發中治療的 DMD 的藥物不同，其差異主要來自該藥物可透過抑制 DMD 患者異常升高的 HDAC 活性、以及可緩解肌肉組織損害、發炎，並且增加肌肉再生。

以隨機且雙盲進行臨床 3 期試驗

Italfarmaco 表示，Duvyzat 的批准是基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床 3 期試驗結果，而在試驗中共招募 179 位平均年齡為 9 歲、具有行走能力、接受過穩定類固醇治療至少 6 個月的男性 DMD 患者，並讓患者以隨機 2：1 方式分配，以此進行 Duvyzat 組或安慰劑組治療 18 個月。

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接受 Duvyzat 藥物治療 有效改善整體運動功能

在本次臨床 3 期的結果顯示，接受 Duvyzat 治療 18 個月的患者在運動功能出現有所改善，例如爬 4 階樓梯的平均速度僅需 1.25 秒，而安慰劑組則需要 3.03 秒達到試驗主要終點。此外，在各項次要指標中包括運動功能評估量表（NSAA）、起立時間、肌肉力量分析、脂肪浸潤評估等，均顯示達標。

由於當前針對 DMD 治療大多以類固醇藥物為主，並且僅能控制病程惡化，即使去年美國 FDA 加速批准由 Sarepta Therapeutics 開發的基因療法 Elevidys（eteplirsen），然而該療法不只是全球最昂貴的藥物之一，其效益也是充滿爭議。

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