生華科新藥Silmitasertib獲美國FDA兒科罕病認定 有望加速上市審查

記者／彭夢竺

生華科近日宣布，他們開發中的新藥Silmitasertib（CX-4945）用於新適應症神經母細胞瘤，再次獲得美國FDA授予罕見兒科疾病認定（RPDD），有助於藥物進入優先審查通道及未來上市的銷售價格。

神經母細胞瘤被列為兒科罕病

所謂的RPDD，是由美國FDA授予的一種認定，適用於治療兒科罕見病的藥物或生物制品，該認定在2012年頒布的FDA安全與創新法案（FDASIA）中被創立，主要是為了鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，當藥廠開發的新藥獲得罕見兒科疾病認定，未來藥品上市即具優先審查憑證 (PRV) 資格，不僅藥證審查期可以大幅縮短至6個月，還有市場獨占權以及財政激勵等。

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生華科表示，美國對於罕見兒科疾病的定義，是指美國境內病患人數少於20萬人，且超過5成罹病人口年齡為嬰兒、兒童及青少年族群的0到18歲，其中，神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤，發生率僅次於腦瘤及淋巴瘤，美國一年新增病例平均只有700到800人，因此被列為兒科罕病。

生華科研發新藥對兒童腫瘤有療效

然而，市面上針對治療神經母細胞瘤的藥物方案選擇有限，因此生華科Silmitasertib（CX-4945）取得罕見兒科疾病認定後，將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。

Silmitasertib（CX-4945）是人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。根據臨床前研究顯示，Silmitasertib（CX-4945）在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。

生華科指出，在取得神經母細胞瘤RPDD前，該新藥已取得兒童腦癌-髓母細胞瘤的罕見兒科疾病認定和三項適應症的孤兒藥認定資格，這些認定資格都有助於加速藥證申請、擴大適應症及上市後美國市場的7年專賣獨佔期優勢。

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