告別膽固醇　CRISPR基因編輯能永久降低高膽固醇

編譯／高晟鈞

膽固醇過高已經是大家熟悉的健康資訊，但可別以為高膽固醇是屬於肥胖者的權利。膽固醇過高會增加心血管疾病和中風的風險，過低則會使抵抗力下降，因此維持正常的膽固醇是每個人需要注意的事情。

基因療法CRISPR

DNA是生命的藍圖，只會細胞生產蛋白質，維持人體的正常運作。當DNA的序列發生錯誤或是突變，細胞工廠便會失控，進而造成生理失調，甚至是癌症、白血病等重大疾病。

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針對基因錯誤與突變，吃藥是沒有用的，我們需要一把精確的「基因手術刀」來剔除錯誤的序列，從根本上根治人體的DNA錯誤；而最好的一把剪刀便是──CRISPR。

編輯肝臟基因來永久降低膽固醇

研究團隊招募了10名患有遺傳疾病（低密度脂蛋白，又稱LDL水平過高，可以理解為壞的膽固醇）。這項實驗旨在通過CRISPR基因編輯治療，來永久性的降低膽固醇。實驗結果顯示，注射最高劑量的患者，LDL膽固醇下降了55%之多。與此同時，注射第二高劑量的兩名患者，病情分別下降了40%與48%。

原理

該治療使用一種更新、更精準的CRISPR形式──鹼基編輯來滅活肝臟中一段稱為PCSK9的基因。該基因與LDL水平的調控息息相關。鹼基編輯不像傳統CRISPR那般切割基因，而是更簡單地，將一個鹼基（序列中的一個字母）替換成另一個（例如A變成G），從而有效沉默PCSK9基因。

未來展望

該試驗目前針對的是家族性高膽固醇血症患者，是一種遺傳性的高膽固醇疾病，影響美國和歐洲約300萬人。目前，治療遺傳性的高膽固醇需要透過長期服用藥物來治療與控制，其時長至少超過十年，且必須每天進行服藥與注射。

基因編輯對於遺傳性的膽固醇疾病是一項開創性的研究與想法，有望透過改變基因來徹底根治遺傳性高膽固醇血症。目前，這種療法的安全性還需要進行更長久的評估，但「永久性治癒」對於任何疾病來說，都具有強大的吸引力。

資料來源:ARSTECHICA

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