奈米技術結合基因療法　阿茲海默症可能不再是絕症！

編譯／高晟鈞                                            

回溯過往歷史，遠在文明出現以前，為因應生活所需，人類便開始選擇培育生產性較好的動植物作為食物來源；早在那時，人類某種程度已經無意識地學會了如何操控動植物遺傳基因的好壞。

近年來，科學家從細菌免疫中得到靈感，進而開發出名為CRISPR / CAS的基因編輯技術。CRISPR是1987年日本科學家在大腸桿菌中發現的有如漢堡的一段特殊基因序列，由重複的回文序列夾雜著不同的基因片段，有如漢堡包夾著不同餡料一樣。這些基因片段是細菌在對抗外來病毒時，透過將這些病毒DNA以如同書籤的方式，嵌入自身基因體中；在下次相同病毒侵襲時，便能活化CAS蛋白殺死病毒。

CRISPR技術簡單來說就是在身體中插入這種類似書籤的特定序列，以應對各種疾病或是病毒侵入；然而這種強大的基因編輯技術也是有限制的，像是治療藥物只有在到達目標靶位才能作用，體內像是血腦障壁等結構，會把治療藥物與侵入者一視同仁，阻止藥物將書籤標記在DNA序列當中。同時，這也是阿茲海默症、帕金森氏症等神經系統疾病最大的共同障礙。

繞過血腦障壁是一種方法，但這種侵入性手術，只能進入腦周圍的組織；近期，發表在Advanced Materials雜誌上的一篇文獻，描述了由Yuyuan Wang教授所開發的一種二氧化矽奈米膠囊，可以攜帶CRISPR至身體各個部位並且不會對身體產生副作用。

這種奈米膠囊的表面是由葡萄糖和源自狂犬病病毒的氨基酸片段所修飾，使其能有效地穿過血腦屏障，並在小鼠大腦內插入相關CRISPR書籤；其中便包括了與阿茲海默症相關的澱粉樣蛋白基因。並且通過重複的靜脈給藥，可以減少侵入性方法的風險，並提高治療效果。

該研究團隊目前正致力於優化這種二氧化矽奈米膠囊的大腦靶向能力，並評估其在治療腦部疾病的能力。這種獨特的技術也打開了其他，將生物製劑傳遞至不同器官的大門。

資料來源:Phys.org

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