糖尿病視網膜病變免注射 基因療法來幫忙

編譯／高晟鈞

由澳洲眼科研究中心、雪梨大學、墨爾本大學與多所醫院組成的團隊，首次使用RNA編輯工具──CRISPR Cas13成功抑制人類視網膜細胞中的血管內皮生長因子（VEGF）基因。該基因療法有望讓黃斑部病變與糖尿病視網膜病變患者，餘生免受藥物注射的終生痛苦。

血管內皮生長因子

糖尿病視網膜病變與黃斑部病變，是發生於糖尿病患者與老年人常見的兩種眼部疾病，共影響全球超過3億人。這兩種疾病的患者，身體會過度產生一種稱為血管內皮生長因子（VEGF）的蛋白質，使得眼睛血管滲漏液體與血液，導致視網膜腫脹、血管異常生長，造成視線模糊，甚至有失明的可能性。

兩種疾病現今的治療，都以定期向眼睛注射抗VEGF藥物來穩定與改善視力。然而，目前這種注射需要直接透過玻璃體內注射才有效果，療程以每月一次為主，最短持續數月，而有些患者終生都難以逃離注射的日子。

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基因療法CRISPR Cas13

基因療法是透過改良病毒將治療基因傳遞到細胞或組織，從根本上解決疾病。我們熟知的CRISPR Cas9主要靶向DNA，是一種使用CRISPR序列制別和切割特定DNA鏈的酶。相較之下，研究團隊使用的是靶向RNA的CRISPR Cas13，能夠干擾產生蛋白質的RNA。

研究人員使用腺相關病毒（Adeno-associated virus）作為傳遞系統，靶向視網膜細胞中產生VEGF蛋白質的mRNA。進行了基因療法的人類視網膜細胞的VEGF蛋白質水準顯著下降，並且在小鼠模型中減緩了疾病發展。儘管該研究仍處於早期階段，還需要一段時才能過渡到臨床試驗，但RNA基因工程展現了成為侵入性與眼部藥物注射的替代方案，幫助AMD患者減少餘生進行眼部注射的巨大開銷。

資料來源:NewsAtlas

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