生華科罕見兒癌臨床收首位患者 爭取優先審核憑證PRV

記者／林育如

生華科宣布，其開發中的新藥Silmitasertib（CX-4945）已進入治療復發或難治型兒童及青少年實體腫瘤的臨床二期人體試驗（IIT），並成功在美國賓州州立健康兒童醫院（Penn State Health Children’s Hospital）收治首名患者。此項實驗由美國知名兒童癌症聯盟——Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)與賓州州立大學附設兒童醫院的醫療團隊合作執行。這一具有里程碑意義的臨床實驗旨在為復發或難治型實體腫瘤的兒童和青少年提供迫切需要的新療法。

此項實驗的計畫主持人為Dr. Giselle Saulnier Sholler，國際知名的兒童血癌及腫瘤專家，並且是Beat Childhood Cancer Research Consortium（BCC）的主席及創辦人。生華科表示，BCC過去已成功執行超過23項人體臨床試驗，並招募了超過1800名兒童癌症患者，這是一項非凡顯著的成就。

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本次合作案，可望把全美BCC聯盟超過55間大學及兒童醫院之研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計畫外，BCC聯盟更曾成功協助開發治療高危族群神經母細胞瘤復發藥物取得藥證，因此本公司對於透過這項實驗驗證Silmitasertib(CX-4945)在治療神經母細胞瘤等兒童腫瘤深具治療價值倍感期待。

生華科新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。由於Silmitasertib(CX-4945)將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV) 。

除了神經母細胞瘤，臨床試驗的設計還涵蓋了尤因肉瘤和骨肉瘤，這些均為預後不良的常見兒科骨癌，並代表了目前尚未充分滿足的醫療需求。生華科期望Silmitasertib（CX-4945）能夠順利開發成功，並為這些癌症患者提供創新的治療選擇，從而改善治療效果。

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