基因療法露曙光 為8千萬青光眼患者求解
編譯／高晟鈞
來自都柏林三一學院的科學家們開發了一種基因療法，被證明可以保護視網膜細胞並增強粒線體功能，有望破解青光眼與視網膜病變的疾病密碼。
青光眼是什麼
眼球的各個結構除了依賴血管供應養份以及維持代謝之外，也會不斷地分泌房水來協助滋養眼球和排出代謝物。青光眼的發的主因，便是因眼球內房水累積無法正常排出，使得眼壓升高而傷害視神經。
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全球有超過8,000萬人罹患青光眼，也是導致許多人失明主因的其中一項疾病，迫切需要創新治療方案。目前青光眼的治療多使用局部眼藥水、手術與雷射治療，但成效因人而異，有些患者沒有反應，有些卻引發嚴重的副作用。
基因療法解開青光眼密碼
新的基因療法使用一種已批准的病毒來傳遞由 Trinity 團隊開發的增強基因 (eNdi1)。基因療法的設計主要針對對視力很重要的「視網膜神經節細胞」，藉由增強粒線體活性（粒線體是負責ATP產生的「細胞能量反應爐」），減少有害的活性氧，來增強細胞的表現。
該療法在動物模型試驗與人類細胞模型中都取得了驚人的成效。研究團隊成立了Vzarii Therapeutics，以加速乾性黃斑部病變和青光眼基因療法在人體臨床試驗的未來發展。
資料來源: ScitechDaily
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