囊狀纖維化藥物再突破   治療4週大新生兒有效

記者／劉閔

稍早消息指出，來自愛爾蘭皇家外科醫學院（RCSI University of Medicine and Health Sciences）以及愛爾蘭兒童健康中心（Children’s Health Ireland）的最新研究發現，Vertex Pharmaceuticals 的「囊狀纖維化」藥物（Kalydeco®(Ivacaftor)）被證實可安全有效的治療出生 4 週大的新生兒。此研究發表於《Journal of Cystic Fibrosis》期刊。

核准用於 4 個月新生兒

「囊狀纖維化」是一種主要影響肺部和消化系統的遺傳性疾病，愛爾蘭更是世界上囊狀纖維化發病率最高的地區。根據統計，每年都會診斷出約 30 多起新病例，並且通常是在出生後 4 週的新生兒篩檢中發現。而 Vertex 的囊狀纖維化藥物原先主要是用於治療囊狀纖維化成人患者，不過後來也被批准治療嬰幼兒，尤其是目前已被核可用在 4 個月以上的新生兒。且此次研究證實該藥對於 4 週大的新生兒同樣安全有效。

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及早治療有助病情控制

另外，也有來自囊狀纖維化的專家也表示，如果能讓兒童診斷後及早開始治療，病情就有可能減緩或停止，甚至呼籲讓符合條件的新生兒在出生後即刻開始接受藥物治療，不必等到他們4週大。當然近幾年，Vertex 的囊狀纖維化藥物所進行臨床試驗的對象年齡不斷下降，且被證實在 4 週大的嬰兒中是安全有效的。而對於家庭來說，擁有一款能夠針對新生兒疾病的潛在原因，且診斷後可以立即開始治療的藥物是一個重大突破。

現階段，製藥公司 Vertex Pharmaceuticals 正在向歐洲藥品管理局（EMA）申請，計畫將 Kalydeco® 適應症擴展到治療 1 個月大的新生兒。

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